靶向之光,靶向药为急性髓系白血病患者照亮治疗黑夜

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靶向药物在治疗急性髓系白血病(AML)方面取得了显著进展,为患者带来了新的希望。以下是一些关于靶向药物在AML治疗中的应用要点:
1. 靶向药物的作用机制:靶向药物针对AML中异常的基因和信号通路,抑制肿瘤细胞的生长和扩散。与传统化疗药物相比,靶向药物具有更高的特异性,对正常细胞损伤较小。
2. 靶向药物的种类:目前,针对AML的靶向药物主要包括以下几类: - FLT3抑制剂:针对FLT3基因突变的AML患者,如吉非替尼、伊马替尼等。 - IDH抑制剂:针对IDH1/2基因突变的AML患者,如伊马替尼、奥拉替尼等。 - ASXL1抑制剂:针对ASXL1基因突变的AML患者,如阿扎替尼等。 - BCR-ABL抑制剂:针对BCR-ABL融合基因的AML患者,如伊马替尼、尼洛替尼等。
3. 靶向药物的治疗效果:研究表明,靶向药物在AML治疗中具有以下优势: - 提高缓解率:与化疗相比,靶向药物在AML治疗中具有更高的缓解率。 - 降低复发风险:靶向药物可以降低AML患者的复发风险。 - 改善患者生存质量:靶向药物对正常细胞损伤较小,患者耐受性较好,生活质量得到提高。
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急性髓系白血病是成年人最常见的急性白血病,来势汹汹,未经治疗会迅速致命,很多患者感到仿佛身陷黑夜,难辨前路。尤其是那些不适合接受强诱导化疗的患者,他们的治愈之路一度并不明朗。

天无绝人之路。全球首个BCL-2抑制剂——艾伯维旗下的维奈克拉继去年12月2日获得药监局批准之后,现已正式实现供货,与阿扎胞苷联用,为因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者“点亮黑夜”,重现希望。急性髓系白血病终于遇到了“劲敌”。

急性髓系白血病极具侵袭性,又非常难治,患者的生存率极低,确诊患者的5年生存率大约只有29%。当前,急性髓系白血病大致有三种治疗方式:

第一种是进行造血干细胞移植。这是目前为止,急性髓系白血病患者唯一可能治愈的治疗方法,通过将正常血干细胞移植入体内,使患者重建正常的造血以及免疫功能。

第二种是化疗,通过使用化疗药物杀灭肿瘤细胞,但是也会对正常细胞进行无差别攻击。通常在进行造血干细胞移植前,患者需要先接受强诱导化疗,较大限度地清除体内白血病细胞,达到缓解,为准备植入的造血干细胞腾出生长空间。但事实上,并不是所有人都适合接受强诱导化疗。比如60岁以上、体力状况评分不能正常活动或活动受限、有严重非血液合并症等患者,就可能不适合接受强诱导化疗。这部分患者的中位生存期可能只有6~10个月。

第三种治疗方式是靶向治疗。顾名思义,就是瞄准一个致癌靶点进行治疗,仅对肿瘤细胞有效,不影响正常细胞的活动。靶向治疗的出现 直接打破了急性髓系白血病治疗领域近几十年无突破性创新疗法的僵局。

维奈克拉是国内首个且唯一获批用于因合并症不适合接受强诱导化疗,或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者,已经于近日陆续供货。这款靶向药可以选择性地抑制一种名为BCL-2的蛋白,让肿瘤细胞恢复“自杀”。

当维奈克拉和化疗药阿扎胞苷联用,可以获得更高、更深的缓解,中位缓解持续长达17.5个月,不仅为急性髓系白血病患者带来了新的治疗手段,也带来更多生存的可能。

(潘嘉毅)

发布于 2025-07-23 04:42
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